新华社北京12月8日电 题：不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保

新华社记者李恒、徐鹏航

这是又一次对我国罕见病患者“药篮子”的全面升级——

近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。

罕见病，因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，很长一段时间是医疗领域“被遗忘的角落”。

罕见病防治，关爱不能缺席。在多部门努力下，我国加速构建罕见病防治保障之路，为患者搭建生命的桥梁，在用药的可及性和可负担性方面，不断实现“从0到1”的突破。

在今年国家医保药品目录谈判中，上万名难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占进医保了。药片价格几毛钱的小调整，给患者家庭带来实实在在的希望。

难治性癫痫，有着“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点。根据有关统计，国内难治性癫痫持续状态患儿，病死率达20%以上。

患儿家属告诉记者，孩子发病时，“有时一天抽搐七八十次，每次发作都像在生死关头徘徊”。

长期以来，因兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市场规模有限，氯巴占迟迟未能在国内审批上市，患者往往选择从国外代购“救命药”。

2020年，一起充满争议的涉及海外代购氯巴占案件引起广泛关注。随后，多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信，呼吁关注氯巴占的进口和使用问题。

是药，更是民生。

2022年6月，国家卫生健康委、国家药监局联合发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，优先采用临时进口方式，缓解患者“无药可用”困境，同时支持氯巴占药品国产化。

国产氯巴占2022年获批上市，2024年进入医保，这小小的药片，燃起患者的生命希望。

同样，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药，也是今年国家医保药品目录调整关注的一个焦点。

PNH，一种极罕见的后天获得性溶血性疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和反复血栓形成，患者生命受到严重威胁。

2021年3月，一位PNH患者遭遇断药，怀着一线希望，向中国罕见病联盟求助。中国罕见病联盟携手北京协和医院、国家药监局及药企开启“同情用药”的爱心征程。80余天后，从瑞士引进的新药成功落地北京协和医院，患者获得救治。新版国家医保药品目录将这一创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入，将为更多患者带来希望。

近几年，脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入目录……自2018年国家医保局成立以来，已经连续7年开展医保药品目录调整。目前，已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。

一路走来，是努力，更是希望。

“医保药品目录的调整，是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特殊群体的特别关爱。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说，罕见病患者“药篮子”的每一步调整、每一次增加，都不容易。

从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”……把保障人民健康放在优先发展的战略位置，我国积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让患者更有“医靠”。

“罕见病患者的痛苦与治疗的无助，时刻揪着医者的心。让更多好药、‘救命药’进医保，是医患共同的心声。”中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬说，在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。

一个社会的文明程度，既有如何对待“多数人”，也有如何关怀“极少数人”。一股股让罕见病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流，浸润着每一个需要关怀的心灵。（完）

网友看法

1、网友不忘初心是永恒：食品安全重中之重，解决了食品安全问题才能从源头减少杜绝罕见疾病。

2、网友風調雨順999：罕见病进了医保，很多常用药却出了医保。

3、网友隔壁小王WJH：必须限制药品的利润空间，不然医保就是给医院送的福利，健康需从源头上治理，控制好食品安全问题，咱们的超市要向胖东来学习，做好食品安全检测，把好食品安全关

4、网友物极则反：食品安全已经是国民身体最大威胁。

5、网友Giao168：没医保的时候，感冒一天的药5块钱，有医保当年8块，现在15-30块[捂脸]，以前在诊所拔牙免费，现在5块起步，医院随便几百块拔颗牙[捂脸][捂脸]

6、网友嘀嗒：梅杰综合症有纳入吗

7、网友可有可无的人：确实是好事！但检查费比医药费贵更需要落实！

8、网友我的喵界奇葩：祖国万岁

9、网友粤东大海：能治病的药，必须的进医保，有病所有人一视同仁。

10、网友随机昵称带字母：罕见病新药基本上是辉瑞、罗氏这些欧美医药巨头公司的，专利期时间长，而且几期临床试验都是在欧美做的。罕见病一般因为基因缺陷，对于不同人种是否有效？

11、网友白幽灵漫谈：挺好的，关爱少数群体也是文明的象征之一。 不过，除了少数群体，绝大多数的病患，同样需要关爱。以前那些平价药，廉价药，正悄无声息的消散，这也需要国家来关注。

12、网友六盘水老刘：食品安全重中之重，解决了食品安全问题才能从源头减少杜绝罕见疾病。

13、网友北大荒人724：食品安全问题不解决，再多的药也解决不了百姓生病的根本问题，解决食品安全问题，比进口什么药都管用。治标不治本，百姓的健康问题就得不到根本的解决，只会浪费国家医疗资源。

14、网友在水一方：说白了就是随着大众认识的提高，有了这个民意基础，国家也强大了，政府很关心民意，才有这个好的结果

15、网友雪儿千秋：可是有些常见病的药却从医保消失了!比如维生素类，谷维素，安定，天和骨通贴膏，红霉素软膏等等，望严查!

16、网友小西的宝宝：挺好的，有罕见病家庭的看到希望了！

17、网友心静：看新闻澳门癌症等病都是免费的[赞]

18、网友向阳而生：一个社会的文明程度既有如何对待多数人也有如何关怀极少数人，一股股让罕见的病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流浸润着每一个需要关怀的心灵[赞][赞][赞][赞][赞]

19、网友人在旅途面朝大海：相比于扩大医保范围， 老百姓更在乎减少就医风险。 多一点食品安全监督检查， 少一点城市管理离谱执法。 总之，还是要为“为民办事”做出的努力，